百濟神州宣佈百澤安®在中國遞交的第11項適應症上市許可申請已獲受理

百澤安^®聯合化療用於一線治療晚期食管鱗狀細胞癌的新適應症上市申請獲得受理

中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2022年8月23日 /美通社/ — 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球性生物科技公司，專注于開發和商業化創新、可負擔的抗腫瘤藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司今日宣佈，中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已受理百澤安^®（替雷利珠單抗）聯合化療用於一線治療不可切除的局部晚期、復發或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）的新適應症上市許可申請（sBLA）。

食管癌根據受累細胞類型進行分型，其中ESCC作為最常見的食管癌亞型，占全球食管癌病例的85%以上^ⅰ，ⅱ。根據2015年中國惡性腫瘤流行情況估計，我國食管癌新發病例高達24.6萬，位列第四大惡性腫瘤致死病因，仍是一項重大公共衛生威脅^ⅲ。

百濟神州全球研發負責人汪來博士表示：「百澤安^®全球臨床開發項目包括20多項註冊性試驗。我們非常欣喜地看到，這些強有力的臨床數據正不斷助力百澤安^®拓展其在中國對實體腫瘤的治療前景。我們期待持續與NMPA就本次申報緊密溝通；此外，也希望能基於RATIONALE 306試驗所展現的具有臨床意義的總生存獲益，推進百澤安^®其它海外上市許可的申報工作。」

本次遞交的sBLA是基於RATIONALE 306（NCT03783442）全球臨床試驗的期中分析數據。該試驗在亞太、歐洲和北美的研究中心共入組649例患者，其最新結果在6月舉行的2022年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）世界胃腸癌大會上，通過口頭報告的形式進行了公佈。

百澤安^®已被NMPA批准用於9項適應症的治療，包括獲批用於治療既往接受過一線標準化療後進展或不可耐受的局部晚期或轉移性ESCC患者。目前，百澤安^®在中國以外國家或地區尚未獲批。

關於替雷利珠單抗

替雷利珠單抗（中文商品名：百澤安^®）是一款人源化IgG4抗PD-1單克隆抗體，設計目的旨在最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結合，幫助人體免疫細胞識別並殺傷腫瘤細胞。臨床前資料表明，巨噬細胞中的Fcγ受體結合之後會啟動抗體依賴細胞介導殺傷T細胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。

替雷利珠單抗是第一款由百濟神州免疫腫瘤生物平臺研發的藥物，目前正進行單藥及聯合療法臨床試驗，以開發針對實體瘤和血液腫瘤的適應症。

替雷利珠單抗全球臨床開發專案已在30個國家和地區入組超過11,000例受試者。

關於RATIONALE 306研究

RATIONALE 306（NCT03783442）是一項隨機、安慰劑對照、雙盲、全球3期臨床研究，旨在評價百澤安^®（替雷利珠單抗）聯合化療作為晚期或轉移性ESCC患者一線治療的有效性和安全性。該試驗的主要終點為總生存期（OS）。次要終點包括根據RECIST v1.1評估的無進展生存期、總緩解率和緩解持續時間、PD-L1評分≥ 10%的患者的OS，以及健康相關生活品質指標和安全性。

關於百濟神州腫瘤學

百濟神州通過自主研發或與志同道合的合作夥伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發，致力於為全球患者提供有效、可及且可負擔的藥物。公司全球臨床研發和醫學事務團隊已有約3,300人且仍在不斷壯大。公司目前正在全球範圍支持100多項臨床研究的展開，已招募受試者超過16,000人。公司產品管線深厚、試驗佈局廣泛，試驗已覆蓋全球超過45個國家或地區，且均由公司內部團隊牽頭。公司深耕於血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及免疫治療的開發，同時專注于單藥療法和聯合療法的探索。目前，百濟神州自主研發的三款藥物已獲批上市：百悅澤^®（BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞及其他國際市場獲批上市）、百澤安^®（可有效避免Fc-γ受體結合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤^®（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。

同時，百濟神州還與其他創新公司合作，共同攜手推進創新療法的研發，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在對多款由安進、百時美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權的腫瘤藥物進行商業化。公司也通過與包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內的多家公司合作，更大程度地滿足當前全球範圍尚未被滿足的醫療需求。

2021年1月，百濟神州和諾華宣佈達成合作，授予諾華在北美、歐洲和日本開發、生產和商業化百濟神州抗PD-1抗體藥物百澤安^®（替雷利珠單抗）的權利。基於這一卓有成效的合作，百濟神州和諾華於2021年12月宣佈了關於正在3期開發的TIGIT抑制劑歐司珀利單抗的選擇權、合作和授權合約。諾華和百濟神州還簽訂了一項戰略商業協定，根據該協定，百濟神州將在中國指定區域推廣5款已獲批的諾華腫瘤產品。

關於百濟神州

百濟神州是一家全球性生物科技公司，專注于開發和商業化創新、可負擔的抗腫瘤藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線。我們致力於為全球更多患者全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過8,500人的團隊，並在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設立了主要辦事處。欲瞭解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn。

前瞻性聲明

本新聞稿包含《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）和其他聯邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括關於百澤安^®治療晚期或轉移性ESCC患者的潛力、百澤安^®在ESCC治療領域的監管審批計畫、百濟神州推進百澤安^®預期臨床開發、監管里程碑和商業化的聲明，以及在「關於百濟神州腫瘤學」和「關於百濟神州」標題下提及的百濟神州的計畫、承諾、抱負和目標。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的智慧財產權保護的能力；百濟神州依賴協力廠商進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發以及實現並保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟神州的臨床開發、監管、商業化運營、生產以及其他業務帶來的影響；百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中「風險因素」章節裡更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發佈之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該等信息。

參考文獻：

i.              Wang QL, et al. Clin Epidemiol 2018;10:717–728; 

ii.             Huang FL, Yu SJ. Asian J Surg 2018;41:210–215;

iii.            Guidelines for Diagnosis and Treatment of Esophageal Cancer of the National Health Commission of China (2022 Edition)